О лекарстве для лечения СМА - Ольга Германенко - Разворот (утренний) - 2020-08-04
А.Нарышкин
―
10:34 минуты. Это московское время. Вы слушаете «Эхо Москвы». Маша Майерс, Алексей Нарышкин здесь. Один из самых дорогих препаратов для больных спинальной мышечной атрофией решили включить в перечень жизненно необходимых лекарств в России. Называете препарат «Спинраза». Наверняка слышали это название. В эфире «Эха» говорили об этом не раз. И Дмитрий Муратов, в частности, в одном из своих «Особых мнений» очень эмоционально на эту тему рассуждал и говорил о такой глухоте, что ли, нашего чиновничьего аппарат.Но есть вот такой результат. Додавили. Ольга Германенко, глава фонда «Семьи СМА» у нас в эфире сейчас. Добрый день, доброе утро!
О.Германенко
―
Да, здравствуйте!
А.Нарышкин
―
Скажите, пожалуйста, вы об этом, в частности, вчера сообщали, и я так понимаю, по-хорошему — радости нет предела. Какими способами удалось достичь, продавит эту историю?
О.Германенко
―
На самом деле еще в апреле этого года компания-производитель этого средства подала заявку, досье на включение препарата в перечень ЖНВЛП и, соответственно, было запланировано на ближайшей комиссии рассмотрение. Комиссия состоялась как раз вчера. И было принято положительное решение. То есть это стандартный процесс, который проходят лекарственные препараты. Мне кажется, положительный исход был до последнего непонятен никому из членов комиссии, из нас. Очень нервничали и мы и представители медицинского сообщества, которые участвовали в этом заседании в качестве приглашенных экспертов. Но тот результат с перевесов в 2 голоса плюсом, мне кажется, связан с тем, что все-таки очевидно, что необходимы любые меры, которые могут обеспечить большую доступность для пациентов к этому лекарственному препарату.
М.Майерс
―
А над чем рассуждают челны этой комиссии? Вот вы говорите, с перевесом 2 голоса. Там было 20 голосов, 9 — за и 11 — против в финале, правильно? То есть из задача оценить что: оценить медицинскую эффективность или экономическую составляющую?
О.Германенко
―
Знаете, в основном дискуссия крутилась вокруг экономической, организационной составляющей. То есть практически не было вопросов по, скажем, эффективности препарата или каким-то медицинским потребностям пациентов. Уже кажется, что за тот год, который препарат зарегистрирован в России и должен быть уже как бы доступен пациентам, уже всем стало очевидно, что препарат безопасен, эффективен для применения у пациентов, он нужен, он дает существенные преимущества пациентам в плане жизни и здоровья.И каких-то медицинских дискуссий на самом деле на комиссии практически не было. То есть вся дискуссия крутилась вокруг стоимости, вокруг организационных вещей, нагрузки на регионы, потому что все еще на сегодняшний момент препарат должен закупить и обеспечивать пациентам регион проживания. И даже включение в перечень ЖНВЛП, собственно, никак не меняет эту ситуацию. То есть это по-прежнему нагрузка на регионы.
А.Нарышкин
―
Это регионы должны будут оплачивать?
М.Майерс
―
Да.
О.Германенко
―
Если не будут приняты дополнительные решения, о которых нам, собственно, и президент говорил в конце июня в своем обращении к гражданам…
М.Майерс
―
Вот про эти 60 миллиардов — вы об этом, да?
О.Германенко
―
Да.
А.Нарышкин
―
То, что от подоходного налога.
М.Майерс
―
Я просто напомню, что от подоходного налога. Якобы мы вытащим эти 60 миллиардов. Просто известный экономист Гуриев у нас в эфире сказал, что для российского бюджета это статистическая погрешность, эти суммы, но целевое их использование — якобы они должны быть выделены именно на препараты для этих редких генетических заболеваний.О каких суммах идет речь, и какое количество детей сейчас нуждаются?
О.Германенко
―
На сегодняшний момент нам известно 989 пациентов со спинальной мышечной атрофией, из которых 779 пациентов — это дети. По расчетным данным — то есть это данные нашей организации, это наши живые пациенты, скажем — мы предполагаем, что таких пациентов в стране может быть в три раза больше.
М.Майерс
―
То есть это от 800 до 2,5 тысяч, да?
О.Германенко
―
Абсолютно.
М.Майерс
―
Это вот на всю Россию, на 146 миллионов, правильно?
О.Германенко
―
Абсолютно, да. Потому что спинальная мышечная атрофия — это редкое заболевание, но одно из самых распространенных. И если мы говорим про сегодняшнюю стоимость препарата, то средняя цена торгов на госзакупках — это 7 миллионов 800 за одну дозу. В первый год их необходимо 6, каждые последующие их необходимо по 3 пожизненно. То есть соответственно можем быстро прокалькулировать, что речь идет о 40 с лишним миллионах на первых год лечения и о 20 с лишним на второй.
А.Нарышкин
―
Мы про рубли, на всякий случай.
О.Германенко
―
Я про рубли. Но включение препарата в ЖВНЛП на сегодняшний момент является способом, в том числе, зарегистрировать максимальную отпускную цену. И в случае включения препарата производитель сделал предложение о 25-процентной скидке, которую они смогут дать на цену и, соответственно, стоимость может составить 5,5–5,7 миллионов рублей за одну инъекцию.
А.Нарышкин
―
То есть, поскольку государство будет постоянный покупателем этой истории, то оптом, получается, такая скидка на оптовые закупки.
М.Майерс
―
То есть это не 40 миллионов в год, а 30.
О.Германенко
―
Абсолютно. То есть это 10 миллионов рублей по факту экономия на каждом пациенте при инициации терапии, по 5 миллионов в год на каждого пациента экономия будет, для, соответственно, продолжения лечения, что, на мой взгляд, достаточно выгодное предложение, скажем, что каждый четвертый пациент будет получать бесплатно.
А.Нарышкин
―
И еще про цифры уточнить: 30 миллионов на одного человека.
М.Майерс
―
В год.
О.Германенко
―
В первый год, да 30 миллионов на одного человека.
А.Нарышкин
―
А потом пациент вылечивается, или это постоянно должна быть история?
О.Германенко
―
Это постоянная терапия. Так как препарат работает на выработку белка, он должен применяться постоянно для того, чтобы этот процесс поддерживался, то есть это постоянна терапия. Каждый последующий год будет стоить не 30 миллионов, а в два раза дешевле, получается, потому что нужно всего 3 инъекции. Но это пожизненное применение для того, чтобы продолжал вырабатываться белок. Это не значит, что пациент, конечно, избавится от заболевания. Но мы видим потрясающие результаты у пациентов.Первое — это сохранение жизни. Второе — это стабилизация состояние, потому что заболевание прогрессирующее: каждый раз только ухудшение. С препаратом этого не происходит.
И еще один важный момент: очень многие пациенты, которым по судьбе вот без лечения не светило бы даже сесть или встать самостоятельно, — сегодня мы видим, как родители после года терапии показывают видео, как дети встают на ноги. То есть мы практически говорим, что с применением патогенетическая терапии дети могут развиваться и нарабатывать навыки, не инвалидизироваться и, собственно, жить нормально. Потому что мы должны помнить, что мы говорим о интеллектуально сохранных пациентах.
М.Майерс
―
То есть важно здесь просто подчеркнуть, что это не то что продлевает жизнь до какого-то момента, а, получается, что эта терапия обеспечивает полноценную жизнь до естественной кончины по какой-то другой причине, правильно я понимаю?
О.Германенко
―
Если терапия применяется достаточно оперативно, быстро и своевременно после проявления симптомов и до проявления симптомов. Конечно, чем дольше пациент живет с диагнозом, тем больше мотонейронов разрушено в организме. И, к сожалению, на сегодня нет ни единого препарата, который мог бы восстановить уже умершие. В этих случах при прогрессивной стадии заболевания мы будем говорить о стабилизации и отсутствии ухудшений у этих пациентов, то есть о продлении жизни.Но в ситуации, когда мы лечим тех, кто сейчас будет получать, среди тех, кто пока не утратил основной количество своих функциональных мотонейронов, мы будем говорить, в том числе, и об улучшении физического состояния пациентов, соответственно, об отсутствии рисков попасть на вентилятор, сесть в коляску и так далее.
М.Майерс
―
Это касается только детей или взрослых, в том числе?
О.Германенко
―
Мы говорим и о детях, потому что, как я сказала, примерно 20% пациентов — это еще и взрослые пациенты, и в их ситуации это тоже может быть большим преимуществом.
М.Майерс
―
Но они входят в эту госпрограмму? Войдут или нет, или взрослые останутся за скобками?
О.Германенко
―
Смотрите, перечень ЖНВЛП, он не говорит о неких критериях или группа пациентов. Он говорит о том, что препарат включен в перечень и, таким образом, он может быть доступен по государственным программам, соответственно, тем пациентам, которым назначена эта терапия. То есть здесь нет речи о каких-то ограничительных критериях.
А.Нарышкин
―
Макс Курбатов пишет у нас в чате, что гораздо проще сделать один укол в Америке за 150 миллионов и больше не надо. Есть ли такая терапия?
О.Германенко
―
Да, есть еще несколько препаратов для лечения спинальной мышечной терапии. Есть «Рисдиплам», «Золгенсма», как пишет слушатель. Но на сегодняшний момент ни один из этих трех препаратов не гарантирует полного излечения. Два этих препарата — «Рисдиплам», «Золгенсма» — применяются, в том числе, на территории России и находятся на регистрации, то есть они пока не зарегистрированы в стране.«Золгенсма, о которой идет речь, применяется, действительно, однократно. На сегодня мы знаем по данным исследований о 5–6 летнем горизонте наблюдений за этими пациентами, то есть работает препарат в течение этого времени, мы не знаем долгосрочной эффективности. Мы не можем говорить о полном излечении тоже. Хотя этот препарат показывает тоже потрясающие результаты. Но здесь нет речи о полном излечении, в том числе, к сожалению.
А.Нарышкин
―
Последний вопрос еще про цифры. То есть 30 миллионов в году нужно пациенту, а пациентов — 1000.
М.Майерс
―
Мы тут насчитали от 700 до 2,5 тысяч плюс-минус.
А.Нарышкин
―
Получается, 30 миллиардов в год надо.
О.Германенко
―
Примерно мы сделали расчеты по тем препаратам, по которым цены на сегодня известны и по известной категории пациентов. Получается, что на обеспечение всех пациентов терапией на сегодняшний момент нужно от 32 до 36 миллиардов. Мы говорим сейчас о зарегистрированном лечении. Потому что государство не может сегодня брать на себя обязательства по незарегистрированному лечению.
А.Нарышкин
―
Спасибо огромное! Ольга Германенко, глава фонда «Семьи СМА» про то, что лекарство «Спинраза» теперь добавлено в список жизненно необходимых. Бюджеты серьезные, тем более, если будет падать на плечи регионов. Конечно большой вопрос, как это будет исполняться, а исполняться это должно.