Лауреатами Нобелевской премии по химии 2020 года стали основательницы метода CRISPR-Cas9 Эммануэль Шарпентье и Дженнифер Дудна - Гранит науки - 2020-10-08

Королевская шведская академия наук (The Royal Swedish Academy of Sciences) присудила Нобелевскую премию по химии Эммануэль Шарпентье (Emmanuelle Charpentier), в настоящее время возглавляющей отдел изучения патогенов научного общества Макса Планка (Max Planck Unit for the Science of Pathogens) в Берлине, и Дженнифер Дудне (Jennifer A. Doudna) из Калифорнийского университета Беркли (University of California, Berkeley) «за разработку метода редактирования генома». Шарпентье и Дудна придумали один из точнейших генно-инженерных методов – редактирование системой CRISPR-Cas9. Сам инструмент состоит из нескольких компонентов - последовательностей ДНК, РНК и фермента, которые все вместе могут вносить изменения в любое место генома живого существа, намеченное исследователем. Используя CRISPR-Cas9 можно улучшить свойства полезных растений, животных, промышленных микроорганизмов, но можно и лечить наследственные заболевания. Причем делать это очень быстро, за считанные недели. Как это часто бывает в науке, открытие нового метода произошло неожиданно. Изучая болезнетворную бактерию Streptococcus pyogenes, Шарпентье обнаружила ранее неизвестную молекулу, трансактивирующую РНК (tracrRNA). Ее исследования показали, что эта РНК – часть древней иммунной системы бактерии, CRISPR/Cas, обезоруживающей вирусы – у бактерий они называются фагами - с которыми клетке уже приходилось встречаться, разрезая их ДНК. Шарпентье опубликовала свое открытие в 2011 году. В том же году она инициировала сотрудничество с Дудной, опытным биохимиком – экспертом по РНК. Вместе им удалось воссоздать бактериальную систему CRISPR/Cas в пробирке и усовершенствовать ее для простоты использования.

С момента создания системы CRISPR/Cas9 в лаборатории в 2012-м, метод редактирования генома с ее помощью принес много открытий в фундаментальных, а также прикладных исследованиях. В настоящее время проходят успешные клинические испытания лечения таких наследственных заболеваний крови как серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия. Большой резонанс и этические дебаты в конце 2018 года вызвало заявление китайского ученого Хэ Дзянькуя (Hè Jiànkuí) о том, что он применил CRISPR/Cas9 для редактирования человеческих эмбрионов, благодаря чему родились девочки-близнецы, устойчивые к заражению ВИЧ. Но Нобелевскую премию присудили не за это. Эксперты призывают к ответственному и четко регулируемому использованию метода, подчеркивая при этом его огромный полезный потенциал. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».