Первые результаты экспериментальной терапии двух заболеваний крови генным редактором CRISPR оказались успешными - Гранит науки - 2019-12-04

Состояние двух участников клинических испытаний, одного с бета-талассемией, а другого с серповидно-клеточной анемией, улучшилось после процедуры генного редактирования, об этом сообщает The Scientist. Первые пациенты с врожденными патологиями крови в каждом из двух клинических испытаний ранней фазы показали отсутствие симптомов на протяжении нескольких месяцев при нормальном уровне гемоглобина, побочные эффекты терапии на основе редактирующей системы CRISPR были временными и устранимыми. Прошлой осенью швейцарская компания CRISPR Therapeutics вместе с бостонской Vertex Pharmaceuticals в Германии приступили к клиническим исследованиям метода генного редактирования бета-талассемии. Редактирующий комплекс – препарат под названием CTX001 – применяли к столовым клеткам крови, взятым у пациента, для того, чтобы подрезать ген BCL11A, который подавляет продукцию фетального гемоглобина. В норме этот зародышевый гемоглобин в некотором количестве сохраняется и в крови взрослого человека и даже может компенсировать дефицит «взрослого» гемоглобина. Отредактированные стволовые клетки крови затем возвращались в кровоток пациента, где обеспечивали приемлемый для организма уровень железосодержащего белка. Спустя несколько месяцев обе компании запустили параллельные испытания в Нэшвилле, штат Теннеси, для испытания CTX001 на пациентах с серповидно-клеточной анемией, у которых мутации по гену взрослого гемоглобина.

По данным, обнародованным компаниями на прошлой неделе, у обоих участников исследований отредактированные клетки успешно вернулись в костный мозг. За девять месяцев, прошедших с момента применения метода к женщине с бета-талассемией, ей ни разу не понадобилось переливание крови, которое прежде она получала регулярно на протяжении 16 лет. Уровень общего гемоглобина у нее близок к норме. А пациентка с серповидно-клеточной анемией с тех пор, как в июле ей провели аналогичное CRISPR-редактирование, перестала страдать от болезненного вазоокклюзивного криза – одного из проявлений серповидно-клеточной анемии, происходящего из-за склеивания серповидных эритроцитов и прилипания их к стенкам кровеносных сосудов. Общий уровень гемоглобина нормализовался и у нее. По словам Джеффа Лейдена (Jeff Leiden), президента компании Vertex Pharmaceuticals, «это замечательные результаты, потому что они представляют первое клиническое доказательство того, CRISPR-Cas9 обладает терапевтическим потенциалом». Vertex и CRISPR Therapeutics заявили о расширении испытаний до 45 пациентов при каждом заболевании. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».