Ограниченные клинические испытания генного редактирования начинаются в США - Гранит науки - 2019-07-31

Американская компания, разрабатывающая методы генного редактирования Editas Medicine, и ее ирландский фармацевтический партнер Allergan запускают долгожданные испытания метода CRISPR in vivo для лечения редкой формы слепоты, врожденного амавроза Лебера 10, сообщает портал FierceBiotech. И хотя Editas с Allergan не первые компании, испытывающие основанные на CRISPR-редактировании подходы в медицине, первыми были CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, предлагаемое сейчас лечение первое, предполагающее редактирование ДНК внутри организма. Врожденный амавроз Лебера 10 – это разновидность слепоты, вызванная мутацией в гене CEP290. Заявку на проведение клинических испытаний метода, корректирующего эту мутацию, собирались подавать еще в конце 2017 года, но проблемы, связанные с производством редактирующей системы, задержали процесс почти на год. Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило самую раннюю стадию клинических испытаний (phase ½) в ноябре прошлого года, и партнеры начали поиск подходящих пациентов для включения в исследование по всем Соединенным Штатам. Испытание получило название Brilliance, подразумевающее ясность зрения в результате терапии.

План испытаний предусматривает три дозы генно-редактирующего лечения в группе из 18 взрослых и детей с врожденным амаврозом Лебера 10. После витректомии, процедуры по удалению стекловидного тела глаза, пациентам будет сделана инъекция в область за сетчаткой экспериментального препарата (AGN-151587), который представляет из себя молекулярную конструкцию-редактор. Терапия, убирающая мутацию, которая вызывает слепоту, будет доставлена на аденоассоциированном вирусе (AAV) непосредственно в светочувствительные фоторецепторные клетки глаза. «Сейчас формирование группы испытуемых еще продолжается, и мы на шаг ближе к предоставлению возможностей трансформационной медицины людям с врожденным амаврозом Лебера», цитирует научного руководителя компании Editas Чарльза Олбрайта (Charles Albright) FierceBiotech. В отличие от редактирования in vivo, которое предлагают Editas и Allergan, редактирование in vitro, испытания которого спонсированы компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals и одобрены в Германии, предполагает лечение заболевания крови бета-талассемии. Это дает возможность проводить редактирование вне организма, «в пробирке» с клетками крови пациента, которые после модификации возвращают в организм. Подобный подход испытывается сейчас и в Китае. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».