Терапия на основе явления РНК-интерференции получила первое официальное разрешение - Гранит науки - 2018-08-21

Американское Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило применение лекарственного препарата, подавляющего активность определенного гена с помощью молекул, которые называются малые, или короткие, интерферирующие РНК. В данном случае эти цепочки РНК препятствуют производству белка, который, образуя скопления, вызывает поражение периферических нервов и развитие заболевания под названием наследственный амилоидоз. Это редкое заболевание, в мире им поражены 50 тысяч человек. Наследственный амилоидоз вызван мутацией по гену, который кодирует белок транстиретин. Его мутантная форма откладывается в нервной ткани. Введение липидных наночастиц, наполненных короткими интерферирующими РНК, в печень приводит к блокировке процесса, который необходим для завершения образования белковых молекул. По словам представителя FDA Скотта Готлиба (Scott Gottlieb), подход компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc – «это один из примеров прорывных достижений, которые позволяют нам лечить заболевания, нацелившись на их первопричину, и дают возможность заблокировать или обратить вспять развитие патологического состояния, а не просто замедлить его развитие или снять симптомы». В случае наследственного транстиретинового амилоидоза у пациентов происходит перерождение нервной ткани, которое проявляется в виде боли, слабости и утраты двигательной активности. Новые методы, подобные РНК-интерференции, устраняющей генетическую подоплеку заболевания, могут трансформировать медицину: изнурительные недуги станут излечимы и изменят качество жизни пациентов, отмечает Готлиб в заявлении FDA.

Как поясняет американский регулирующий орган, РНК работает в живых клетках как мессенджер, перенося с ДНК инструкции о синтезе белков. РНК-интерференция – естественный процесс, который по мере необходимости может блокировать экспрессию того или иного гена. С момента открытия в 1998 году коротких интерферирующих РНК ученые начали их использовать как исследовательский инструмент для понимания функции генов и их участия в развитии заболеваний. Так, в Национальных институтах здоровья США (National Institutes of Health) с помощью роботизированных технологий проведены эксперименты по внесению коротких интерферирующих РНК в человеческие клетки, в результате чего удалось отключить около 22 тысяч генов. Новый класс препаратов, коими являются такие РНК – это фактически «заглушки» для того фрагмента обычной РНК, который вызывает неправильный синтез белка и приводит к заболеванию. Эффективность только что одобренного препарата патизиран (торговое название Onpattro) показана в клинических исследованиях с участием 225 пациентов. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».