Ребенку-бабочке пересадили трансгенную кожу на большую часть тела - Гранит науки - 2017-11-14

Успешный результат сочетания клеточной и генной терапий может стать спасением для пациентов с редким, но очень тяжелым наследственным дерматологическим заболеванием, буллезным эпидермолизом (epidermolysis bullosa), по-русски его еще называют врожденной пузырчаткой. Международная группа ученых и врачей сообщила в журнале Nature об испытании экспериментального подхода на семилетнем сирийском беженце, которому генетически модифицированным материалом, выращенным из его собственных клеток, заменили более 80 процентов кожного покрова. Операцию провели два года назад в Италии, и по словам авторов публикации, мальчик по сей день чувствует себя хорошо. «Это знаковое событие в области терапии стволовыми клетками», считает эксперт издания The Scientist Элайн Фукс, дерматолог из Рокфеллеровского университета (Rockefeller University). Буллезный эпидермолиз – генетическое заболевание, вызванное мутацией по белку межклеточного матрикса ламинину, который в норме обеспечивает связь эпидермиса, самого поверхностного слоя кожи, с ее каркасом, дермой. Результатом мутации является кожа, покрытая пузырями и незаживающими ранами, больной при этом испытывает постоянную боль. Из-за чрезвычайной уязвимости кожи, которая сравнима с чувствительностью крыла бабочки, пациентов с буллезным эпидермолизом, особенно детей, называют «бабочками». Они подвержены различным инфекциям, а также раку кожи, и в некоторых случаях заболевание может быть летально. Летом 2015 года на специалиста по регенеративной медицине Микеле де Люка (Michele De Luca) из Университета Модены (University of Modena) в Италии, ранее проведшего две трансгенные клеточные терапии небольших участков кожи пациентов с врожденной пузырчаткой, вышли врачи из Германии с просьбой о консультации по поводу сирийского мальчика с очень тяжелой формой этого заболевания. Состояние маленького беженца резко ухудшилось после того как он с семьей попал в Германию, не получая в пути должного медицинского ухода. В конце концов мальчик оказался в Детской больнице Рурского университета (Children’s Hospital of Ruhr-University) в Бохуме с бактериальной инфекцией, которая почти лишила его кожи. Единственной перспективой для него был паллиативный уход. Доктор Де Люка выделил клетки кожи кератиноциты из непораженных участков эпидермиса больного, размножил их в культуре и генетически модифицировал, внеся нормальный вариант последовательности ДНК для белка ламинина. Из этой культуры затем были получены лоскуты, которыми в двух операциях покрыли конечности и туловище мальчика. Через несколько недель после операции пересаженные клетки стали кожей и затянули незаживающие прежде раны. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».