В США впервые одобрена генная терапия, FDA выдало разрешение на лечение одной из форм лейкоза модифицированными клетками самого пациента - Гранит науки - 2017-09-05

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) сделало исторический шаг, одобрив генно-терапевтический препарат компании Novartis для лечения тяжелого онкологического заболевания, В - клеточного острого лимфобластного лейкоза, который поражает детей и молодых людей. Таким образом FDA возвестило о начале новой эры онкогематологии и новом подходе в лечении серьезных угрожающих жизни заболеваний. Название генно-терапевтического препарата для лечения В - клеточного острого лимфобластного лейкоза – Kymriah (Кимрайа). FDA обращает внимание на ограничения, предусматриваемые разрешением: клеточно-генная терапия препаратом Кимрайа в США может применяться для лечения пациентов, не достигших 25 лет,с неизлечимым или рецидивным острым лимфобластным лейкозом из предшественников В-клеток.

Острый лимфобластный лейкоз – это рак костного мозга и крови, при котором в организме производятся аномальные В-лимфоциты. Препарат Кимрайа - «живой», он представляет собой генетически измененные другие клетки иммунной системы пациента, Т-лимфоциты,. Каждая доза препарата изготавливается индивидуально: у пациента берут Т-клетки, отправляют на производство компании, где их генетически модифицируют, добавляя новый ген, кодирующий специфический белок – химерный рецептор антигена, который направит лимфоциты к лейкозным В-клеткам, имеющим на своей поверхности специфический антиген CD19, узнаваемый рецептором. После модификации Т-клетки возвращают обратно в кровоток пациента, и они приступают к уничтожению раковых клеток.

Безопасность и эффективность препарата Кимрайа была продемонстрирована в одном мультицентровом клиническом исследовании на 63 пациентах – детях и молодых взрослых. Доля пациентов, вышедших после лечения в полную клиническую ремиссию, в первые три месяца составила 83 процента.

Такая генная терапия может иметь побочные эффекты, в частности, FDA особо предупреждает о синдроме выброса цитокинов, который является системным ответом на активирование модифицированных клеток и может вызвать лихорадку, бронхоспазм, сильную головную боль и другие опасные состояния. Среди других побочных эффектов Кимрайа – понижение давления, острая почечная недостаточность и понижение уровня кислорода в тканях, гипоксия. Эти симптомы появляются в период от одного до 22 дней после введения Кимрайа. Кроме того, препарат разрушает не только раковые, но и нормальные В-клетки, поскольку на них тоже есть антиген-мишень CD19. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».