Генная терапия показала эффективность в лечении обменного заболевания, повреждающего печень, у модельных свиней - Гранит науки - 2016-08-05

Исследователи из Клиники Мэйо (Mayo Clinic) протестировали новых подход к коррекции метаболических нарушений без трансплантации целого органа. Результаты этих экспериментов представлены в последнем номере приложения к Science по трансляционной медицине (Science Translational Medicine). Речь идет об экспериментах на свиньях, страдающих врожденной тирозинемией I типа, обменным нарушением, которое вызвано дефицитом фермента фумарилацетоацетат-гидролазы из-за мутации по определенному гену. В настоящее время это заболевание лечат диетой и медикаментозно, но на многих пациентов лекарство не действует, а кроме того ничего не известно о безопасности долговременного приема единственного на сегодняшний день препарата. «Для лечения тирозинемии I типа, которая считается прогрессирующим заболеванием, есть только одно действенное средство – пересадка печени», цитирует хирурга клиники Мэйо Рэймонда Хики (Raymond Hickey) сообщение Genetic Engineering and Biotechnology News. По его словам, примение описанного авторами нового подхода к лечению тирозинемии и других метаболических заболеваний позволит пациентам избежать трансплантации и спасет больше жизней. Собственно генная терапия проводилась на выделенных печеночных клетках, то есть ex vivo. В клетки вносился здоровый ген фумарилацетоацетат-гидролазы и менее чем через сутки такие скорректированные клетки трансплантировались обратно в печень пациента, где они начинали производить необходимый для метаболизма аминокислоты тирозина фермент.

«Это лечение представляет собой новую форму клеточной трансплантации, при которой используются собственные клетки пациента, а потому она не требует введения в организм иммуносупрессоров, снижающих вероятность отторжения трансплантата, следовательно, можно избежать побочных эффектов подавляющих иммунитет препаратов», - поясняет хирург-трансплантолог из Мэйо Скотт Найберг (Scott Nyberg). По данным авторов, генная терапия привела к улучшению состояния свиней с тирозинемией I типа и сохранила их печень функциональной по меньшей мере на год. Лечение проводилось под контролем ядерно-магнитно-резонансной томографии, благодаря чему исследователи могли, не проникая в орган, отслеживать распространение скорректированных клеток по печени. Клетки с «правильным» геном распространились и заселились по всей печени, что существенно улучшило ее метаболическую функцию. Наибольшую пользу такая терапия принесет детям с врожденными метаболическими дефектами, считает Хики. «Более одной пятой всех педиатрических пересадок печени – результат обменных заболеваний», добавляет он. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».