Первые клинические испытания метода генного редактирования CRISPR начнутся в августе этого года в Китае - Гранит науки - 2016-07-27

Китайские ученые станут первыми в мире, кто введет пациентам клетки, модифицированные методом CRISPR-cas9, о котором неоднократно рассказывала наша программа. Группа под руководством онколога Лу Ю (Lu Tou) из Западно-китайской больницы при Сычуаньском университете (Sichuan University’s West China Hospital) в Чэнду начинает испытания на больных раком, получив 6 июля одобрение этического комитета лечебного учреждения. «Это поразительный шаг вперед», - сказал в комментарии Nature News американский клиницист-иммунотерапевт из Университета Пенсильвании (University of Pennsylvania) Карл Джун (Carl June). Месяцем ранее предложенный им протокол клинического исследования с использованием системы CRISPR для редактирования клеток иммунной системы человека, направляемых на борьбу с тремя видами рака, одобрил Консультативный комитет по рекомбинантной ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) при Национальных институтах здоровья (NIH) США. Сейчас Джун ждет разрешения этических советов нескольких институтов – участников испытаний, а главное - Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). В Китае долго ждать «зеленого света» не пришлось, потому что, по словам доктора Лу, «Китай придает биомедицинским исследованиям первостепенное значение». В руководимое им клиническое испытание вовлечены пациенты с метастатическим немелкоклеточным раком легкого, которым не помогла ни химио-, ни лучевая терапия и никакое другое лечение. «Возможности лечения очень ограничены, а этот метод многообещающ для онкологических больных, с которыми мы имеем дело ежедневно», говорит Лу. Китайские онкологи выделят Т-лимфоциты из крови пациентов, участвующих в испытании, и посредством системы CRISPR-Cas9, которая точно направленно разрезает последовательность ДНК в определенном месте, инактивируют в них ген белка PD-1. Он относится к иммуноглобулинам и в норме контролирует иммунный ответ. Таким образом ученые намерены предупредить атаку модифицированных лимфоцитов на здоровые клетки. Отредактированные Т-лимфоциты размножат в лаборатории и вернут в кровяное русло пациентов, которые во время испытаний будут также получать в разных дозах препарат химиотерапии циклофосфамид. Во избежание попадания в организм лимфоцитов с ошибочно отредактированным геном, они пройдут предварительную проверку в базируемой в Чэнду биотехнологической компании MedGenCell. На этой стадии клинических испытаний речь идет не об эффективности терапии, а о безопасности применения CRISPR-редактированных клеток иммунной системы. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».