Китайские ученые провели генетическую модификацию человеческих эмбрионов - Гранит науки - 2015-04-28

Группа исследователей под руководством Цзюньцзю Хуана (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена (Sun Yat-sen University) в Гуанчжоу опубликовала в онлайн журнале Protein&Cell статью, которая подтвердила недавние слухи о проведении модификации зародышевых линий. Сначала она была отправлена в редакции Science и Nature, но ни одно из этих изданий на публикацию не согласилось, равно как и на комментарии по поводу нынешней статьи. В экспериментах Хуана и его коллег использовались зиготы, то есть клетки, образовавшиеся в результате слияния яйцеклетки со сперматозоидом, которые, однако не имели перспективы нормального развития. Эти зиготы были выбракованы частной клиникой, которая занимается лечением бесплодия, из-за дополнительного набора хромосом, возникшего вследствие двойного оплодотворения одной яйцеклетки. Авторы пытались, используя популярную в исследовательских лабораториях методику редактирования геномов, которая называется CRISPR/Cas9, модифицировать ген (HBB), ответственный за белок бета-глобин, мутации по которому приводят к развитию тяжелого заболевания крови, связанного с нарушением образованием гемоглобина, бета-талассемии. Как сообщает Nature News, результаты этих экспериментов выявили серьезные препятствия на пути использования системы CRISPR/Cas9 в медицинских целях, не говоря об опасениях этического толка.

Методика редактирования генов, эффективность которой была продемонстрирована на разных животных, заключается во внесении в эмбрионы ферментного комплекса (CRISPR/Cas9), который связывается с ДНК и разрезает ее в специфических местах. С помощью входящей в его состав «направляющей» РНК он может быть нацелен на проблемный ген, который будет потом заменен или «исправлен» одновременным внесением и другой молекулы. Китайские ученые сообщают о внесении редактирующего комплекса в 86 эмбрионов. Спустя 48 часов, которые считаются достаточным временем для того чтобы система и корректирующие молекулы сработали, то есть заменили дефектный ген на нормальный, а эмбрион дорос до восьмиклеточного состояния, выяснилось, что выжил 71 зародыш. Генетически протестировали из них 54, успешно скорректированными по гену талассемии оказались 28. «Если вам нужны нормальные эмбрионы, результат процедуры должен приближаться к 100 процентам», заявил Хуан, объяснив прекращение работ преждевременностью использования этой методики редактирования на человеческом материале. Немаловажно и то, что в полученных эмбрионах выявилось большое количество нецелевых мутаций, связанных, очевидно, с действием комплекса CRISPR/Cas9 в других частях генома. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества «Поиск».