В Великобритании начинаются клинические испытания генной терапии сердечной недостаточности - Гранит науки - 2013-06-06

Как сообщает Reuters, проводить испытания метода генной терапии, разработанного и запатентованного частной американской биотехнологической компанией Celladon, будут ученые Императорского колледжа Лондона (Imperial College London) под руководством Александера Лайона (Alexander Lyon). Суть терапии состоит в доставке в клетки сердечной мышцы гена Serca2a, ответственного за синтез одного из белков кальциевого насоса (фермента транспортной АТФазы), который способствует регуляции захвата и выброса ионов кальция. Кальций участвует в сигнальном механизме, обеспечивающем ритмичное сокращение сердечной мышцы. Экспериментальный генный препарат для лечения сердечной недостаточности называется Mydicar. В его составе ген фермента кальциевого транспорта, который встроен в геном вируса, используемого в качестве вектора-носителя. Нынешние испытания являются частью более широких клинических испытаний промежуточной фазы 2. В них вовлечены более 200 пациентов со всего мира, кое-кто уже прошел процедуру генной терапии Mydicar в США и в Дании. В Великобритании клинические исследования начнутся в июле этого года с участием 24 пациентов.

Роль белков кальциевого насоса в сердечной функции изучается давно, способность дополнительных копий гена кальциевой транспортной АТФ-азы устранять симптомы недостаточности сердечных сокращений была показана на культурах клеток сердечной мышцы человека пять лет назад в исследованиях профессора Роджера Хадджара (Roger J. Hajjar) из Медицинской школы Маунт Синай (Maunt Sinai School of Medicine) в Нью-Йорке. "Генная терапия должна перезапустить регуляцию цикла внутриклеточного кальция", - пояснил в комментарии для издания New Scientist Александер Лайон. 24 британских пациента, которые будут участвовать в новом клиническом исследовании, стоят в очереди на пересадку сердца, ранее им были имплантированы механические помпы, поддерживающие перекачивание крови сердцем. Если результаты фазы 2 окажутся удовлетворительными, за ними последует третья фаза клинических испытаний. Представители компании Celladon предполагают, что она может начаться в первой половине 2015 года. Новости мировой науки вы найдете также на странице нашей программы в газете научного сообщества "Поиск".