Проходит клинические испытания нового лекарства против редкого неизлечимого нейродегенеративного заболевания – бокового амиотрофического склероза, который еще называют болезнью Лу Герига - Гранит науки - 2009-11-23

У микрофона Марина Аствацатурян! Широкую известность редкому заболеванию принес выдающийся пациент, британский физик и математик, а также космолог-теоретик черных дыр и блестящий популяризатор науки профессор Стивен Хокинг (Stephen Howking). Его активная жизненная позиция, многочисленные выступления по всему миру, во время которых передовые идеи ученого, не покидающего инвалидное кресло уже более 40 лет, озвучиваются через специальный голосовой синтезатор, демонстрируют широкой публике всю глубину поражения двигательных нервов в результате того самого бокового амиотрофического склероза. До сих пор существовало лишь одно лекарство, несколько продлевающее жизнь таким больным, это американский препарат рилузол. Сейчас сетевое издание Массачусетского Технологического Института (MIT) Technology Review сообщает о разработке французской компании Trophos, которой удалось найти химическое соединение, оно называется олезоксим, показавшее себя в предварительных испытаниях на животных более эффективным, чем рилузол – под влиянием этого препарата жизнедеятельность двигательных нейронов поддерживается дольше. Дело в том, что болезнь Лу Герига сопровождается прогрессирующей гибелью этих нервных клеток, что в конечном итоге приводит к полному обездвиживанию больного и его смерти. Французский препарат сейчас проходит вторую стадию клинических испытаний на больных с боковым амиотрофическим склерозом.

Мишенью для создателей лекарств против болезни Лу Герига и других нейродегенеративных поражений последнее десятилетие были митохондрии. Было обнаружено, в частности, что у больных боковым амиотрофическим склерозом эти внутриклеточные структуры или органеллы, называемые энергетическими фабриками клетки, отчего-то набухают и разрываются, что лишает нервы необходимой для их роста и функционирования энергии. В нервной ткани пациентов наблюдается скопление разорвавшихся митохондрий. Олезоксим, выделенный французскими исследователями из тысяч соединений-кандидатов, эффективно связывает некий мембранный белок нервных клеток, ответственный за открытие пор, через которые в них может попасть нежелательная, дестабилизирующая внутриклеточную среду молекула или ион. В норме такие поры открываются периодически по мере необходимости, при болезни Лу Герига образуется постоянная и гибельная «течь». В начавшихся сейчас клинических испытаниях олезоксима в Европе принимают участие 480 пациентов, испытания будут длиться 18 месяцев. По словам Главного исполнительного директора компании Дамиана Маррона (Damian Marron), «применение экспериментального соединения будет сочетаться с приемом одобренного американским Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) рилузола».