Генная терапия болезни Паркинсона отрабатывается на макаках – от прежних попыток коррекции тяжелого недуга путем внесения генетического материала новый эксперимент отличается комплексным подходом - Гранит науки - 2009-10-22

У микрофона Марина Аствацатурян! В настоящее время практически единственным способом лечения болезни Паркинсона является восполнение дефицита дофамина, нейротрансмиттера, который перестает вырабатываться в головном мозгу больных. Для этого пациентам назначают прием препарата леводопа (или L-Дофа, левовращающего изомера дофа), непосредственного предшественника дофамина. У многих больных под воздействием лекарства наблюдается заметное улучшение состояния, выражающееся в почти полном восстановлении произвольной двигательной активности. Однако после нескольких лет жизни на леводопе начинают проявляться серьезные физические и психологические аномалии, связанные с побочным действием препарата. Франко-британская группа ученых под руководством Стефана Палфи (Stéphane Palfi), нейрохирурга из Института Визуализации в биомедицине при Французской Комиссии по атомной энергии (French Atomic Energy Commission’s Institute of Biomedical Imaging), обратившись к генной терапии, внесла в мозг модельных животных сразу 3 разных гена, важных для собственного синтеза дофамина. Такой подход, по замыслу экспериментаторов, должен предотвратить побочные эффекты, характерные для леводопы. Результаты публикует журнал по трансляционной медицине (Science Translational Medicine), которая является новой областью знаний, интегрирующей элементы патофизиологии и подходы к разработке новых терапевтических и диагностических средств.

Испытания проводились на макаках, которые предварительно были подвергнуты действию нейротоксина, вызвавшего у них главные симптомы болезни Паркинсона – тремор, нарушение координации движений, ригидность, т.е. тугоподвижность. После внесения в головной мозг таких животных трех генов, участвующих в синтезе дофамина, улучшение их состояния наблюдалось уже через две недели. Генная терапия, которую применили авторы во главе с Палфи, не уникальный пример подобного экспериментального лечения болезни Паркинсона. Некоторые исследователи вводят гены фактора роста, которые предотвращают гибель дофаминпродуцирующих нейронов. Другие вносят гены, подавляющие избыточную нервную активность, свойственную этому заболеванию. Третьи сфокусированы только на одном гене дофаминового синтеза. Пальфи с коллегами вносили на одном векторе сразу три гена. Оценивая перспективу такого подхода в клинике, ученые обращают внимание на его важное преимущество - он позволит избежать тяжелых побочных эффектов леводопа, поскольку больным больше не придется принимать это лекарство. Однако главный минус генной терапии для восстановления организмом собственного синтеза дофамина пока остается – это невозможность тонкой настройки количества нейротрансмиттера под потребности головного мозга каждого конкретного пациента.