Генная терапия избавила от дальтонизма взрослых обезьян - Гранит науки - 2009-09-24

Генная терапия избавила от дальтонизма взрослых обезьян - это же нарушение цветного зрения есть у человека, таким образом, эксперимент открывает перспективу лечения людей-дальтоников

Два самца беличьих обезьян по имени Дальтон и Сэм получили ген человека, который обусловливает синтез пигмента-рецептора, чувствительного к длинам волн красной и зеленой частей спектра. Этот рецептор называется длинноволновой опсин. Опыты по обеспечению обезьян полноценным цветовым зрением проводились в Университете Вашингтона (University of Washington in Seattle) в Сиэтле группой исследователей под руководством Джея Нейтца (Jay Neitz). Результаты опубликованы в последнем номере журнала Nature (17 September, 2009). Беличьи обезьяны были выбраны в качестве модели потому, что их самцы являются дальтониками от природы, тогда как самки обладают полноцветным зрением. У самцов в сетчатке глаза есть все необходимые светочувствительные клетки, колбочки, но пигмент они вырабатывают только для улавливания длин волн синей и желтой частей спектра, по отношению к красной и зеленой они слепы.

Человеческий ген длинноволнового опсина вносили в слой клеток, находящийся под сетчаткой обезьяньего глаза, используя в качестве переносчика безвредный вирус. В этой конструкции был также «включатель», некая генетическая последовательность, с помощью которой целевой, опсиновый ген активировался только в специфических колбочках. Таким образом в восприятии синего и желтого у подопытных животных ничего не менялось. Проведенные через 20 недель визуальные тесты показали, что обезьяны обрели полноценное цветное зрение. Как отмечает, сообщая об этом достижении экспериментальной генной терапии New Scientist, обезьяны Дальтон и Сэм были предварительно обучены – до начала опытов их выдрессировали так, что за лакомство они тыкали носом в желтые и синие кружки на сером фоне. Так же они стали поступать после введения им гена человеческого длинноволнового опсина при появлении в поле зрения красных или зеленых кружков, причем, как сообщают исследователи, они отличают красный от зеленого. Сам по себе дальтонизм, которым страдают до 8% взрослых мужчин (среди женщин он встречается лишь у четырех человек на тысячу), не настолько опасное нарушение, чтобы ради его исправления прибегать к рискованной на сегодняшний день процедуре генной терапии. Однако есть серьезные недуги, связанные с полной неспособностью человека вырабатывать пигменты сетчатки. В таких случаях описанный подход может оказаться спасительным.