Гранит науки - 2003-08-19

Генная терапия впервые в мире применена для лечения болезни Паркинсона 1-я фаза клинических испытаний проходит в Пресвитерианском госпитале Нью-Йорка сообщает New York Times У микрофона Марина Аствацатурян! Первым человеком, отважившимся на эксперимент с генной терапией паркинсонизма, стал 55-летний независимый телевизионный продюсер из Порт-Вашингтона, штат Нью-Йорк Натан Клейн (Nathan Klein). Несмотря на противоречивые данные о первых экспериментах с генетической коррекцией тяжелых человеческих недугов, Администрация по Контролю Пищевых продуктов и Лекарств (Food and Drug Administration) разрешила процедуру генной терапии для 12 человек с тяжелой формой синдрома Паркинсона. Через небольшое отверстие в черепе доктор Михаэль Каплитт (Michael Kaplitt) внесет Клейну 3.5 миллиарда вирусных частиц, каждая из которых содержит копию человеческого гена, призванного не допустить развитие ситуации, приводящей к характерным для синдрома Паркинсона нарушениям двигательной активности. Причем речь идет вовсе не о повышении уровня посредника между нервными клетками, дофамина, а о внесении генов, которые снабдят сверхактивный участок мозга, субталамическое ядро, химическими переносчиками сигналов, нейтротрансмиттерами, способствующими снижению возбудимости клеток мозга. Известно, что тремор конечностей и другие признаки паркинсонизма возникают из-за того, что определенные клетки головного мозга перестают вырабатывать необходимый для сообщения между ними дофамин. Но больные с тяжелыми формами заболевания принимают дофаминовый препарат на протяжении ряда лет и пионеры генной терапии болезни Паркинсона высказали опасение, что из-за привыкания к этому веществу внесение ответственного за его синтез гена может не сработать. А потому ученые решили вносить ген, ответственный за синтез фермента глутамат декарбоксилазы, благодаря которой образуется другой важный нейротрансмиттер - гамма-аминомаслянная кислота.

Поскольку гены сами по себе попасть в клетки не могут, им необходим надежный переносчик, например вирусная частица. Вирусы в контексте генной терапии не инфекция, а способ передвижения гена из пробирки в организм. Доктор Каплитт и его новозеландский коллега и тезка, профессор молекулярной медицины в Университете Оклэнда (University of Auckland) Михаэль Дюринг (Michael During) выбрали в качестве средства доставки гена для внесения в мозг пациентов с болезнью Паркинсона широко используемый в лабораториях всего мира вирус под названием AAV это аденоассоциированный вирус, который считается безвредным для людей. Начавшееся в Пресвитерианском госпитале клиническое испытание генной терапии проходит без предварительных опытов на обезьянах. Как пишет New York Times, первый пациент-паркинсоник о рисках, связанных с процедурой генной терапии его недуга полностью осведомлен, но он высказал надежду на то, что эксперимент, в котором он выступает подопытной обезьяной, хоть как-то, но поможет, и неважно, будет ли это улучшение на 10 или на 25 или 50 процентов.