Гранит науки - 2003-02-10

Проведены первые генно-инженерные манипуляции со стволовыми клетками человека - успешный эксперимент американских ученых открывает новые возможности для фундаментальных исследований в области биологии развития и терапии наследственных заболева У микрофона Марина Аствацатурян! Используя опробованный на мышах "метод нокаута" - направленного отключения генов с целью изучения их функции, американские ученые из Университета Висконсин-Мэдисон (University of Wisconsin-Madison) сделали перестановку генов в стволовых клетках человека. Результаты этой работы публикует февральский номер Nature Biotechnology. Один из авторов работы известный специалист по стволовым клеткам Джеймс Томсон (James Thomson), в 1998 году он первым в мире успешно выделил стволовые клетки человека и показал, что их можно культивировать. Новые данные Томсона, полученные в сотрудничестве с доктором Томасом Звака (Thomas Zwaka), открывают, по мнению ученых, перспективу для контроля над развитием клеток организма при их превращении в специализированные ткани, например, мозга, клеток сердечной мышцы или поджелудочной железы. Напомню, что именно этот многопрофильный потенциал делает стволовые клетки незаменимыми в поисках новых средств терапии: из стволовых клеток предполагается получать починочный материал для неисправных органов, поскольку из однородных стволовых клеток, коими представлен зародыш на ранних стадиях своего развития, впоследствии получается 220 разновидностей взрослых клеток.

Отключение того или иного гена не только позволяет судить о его роли, оно может предотвратить развитие болезни. На стадии экспериментов главная ценность работы Звака и Томсона в том, что она облегчает лабораторное моделирование человеческих болезней, предопределяемых генами. Звака и Томсон удалили из человеческого генома 1 ген, обусловливающий редкий синдром Леша-Ниана. Это обменное заболевание, вызванное дефицитом 1 фермента, а проявляется оно, в частности, в бесконтрольных движениях пациента, калечащих его самого. Отсутствие такого же фермента у мыши не приводит к столь драматичным последствиям, и потому, при всем генетическом сходстве мышей и людей, работа с генетически измененными стволовыми клетками человека более информативна. И, конечно, новые результаты с клетками, лишенными "болезнетворного" гена это новые терапевтические возможности. Генная инженерия стволовых клеток дает, по словам Звака, еще одну возможность - получение линий "универсальных" донорских клеток, не отторгающихся иммунной системой, то есть пригодных для пересадки любому пациенту, поскольку гены, обусловливающие иммунную реакцию, можно удалять. А это позволит избежать даже терапевтического клонирования, предполагающего получение зародышей из взрослых клеток пациента. Линии генетически скорректированных стволовых клеток можно наработать из уже имеющихся "отходов" искусственного оплодотворения.